식품의약품안전처는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약‘인보사케이주’를 7월 12일 허가한다고 밝혔다.

현재까지 미국, 유럽 등 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용된다. 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.

유전자치료제는 유전물질 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질이나 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품을 말한다.

이번에 허가된 유전자치료제는 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 'TGF-β1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 한다. 국내 신약으로는 29번째다.

인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료다. 무릎관절강내 1회 주사한다.

식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 △해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 △연골 구조 개선 효과 △제품 투여 후 발생하는 이상반응 △제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토했다.

유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다.

기능개선도는 무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합하여 평가했다.

다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.